und das diesjährige Motto "Sharing Knowledge Makes us Stronger" ("Geteiltes Wissen macht uns stärker") eine ganz besondere Bedeutung. Auf der Basis von über 70 Jahren Erfahrung in der Behandlung von Blutgerinnungsstörungen setzt Shire weiterhin auf Innovationskraft und Wissensaustausch, um das Verständnis für die Hämophilie zu verbessern und unsere Vision umzusetzen: Menschen mit Hämophilie ein erfülltes Leben ohne Blutungen zu ermöglichen.
"Der Welthämophilietag ist ein wichtiger Tag für alle, die mit Hämophilie zu tun haben," betont Heidrun Irschik-Hadjieff, Geschäftsführerin, Shire Deutschland. "Seit mehr als 70 Jahren treiben wir zusammen mit medizinischen Fachkräften, gemeinnützigen Organisationen und Patienten die Fortschritte in der Versorgung und Therapie aktiv voran und gestalten diese mit. Wir bemühen uns, patientenzentrierte Innovationen zu entwickeln, die zu einer optimierten Behandlung beitragen sowie die Pflegestandards umfassend zu erhöhen, damit für jeden einzelnen Hämophilie-Patienten daraus die bestmöglichen Behandlungsergebnisse resultieren. Wir sind von einer besseren Zukunft für Menschen mit Hämophilie überzeugt und arbeiten jeden Tag daran, damit diese Zukunft auch Realität wird."
Innovation ist unsere TraditionAuf dem Therapiegebiet der Blutgerinnungsstörungen verfügt Shire über ein umfangreiches Portfolio mit weltweit 10 Präparaten in neun verschiedenen Indikationen.(1) Unser Unternehmen blickt auf eine von Innovation geprägte Tradition zurück. Was 1939 mit der Entwicklung des ersten Behälters zur Langzeitlagerung von Blutpräparaten (2) begann, dauert bis heute an - so haben wir 2014 ein Software-basiertes Medizinprodukt eingeführt, das den Arzt bei seinen Dosierungsentscheidungen in der Therapie mit halbwertszeitverlängerten Faktorpräparaten erheblich unterstützt und Patienten eine personalisierte Therapie ermöglicht.(3)
Die Anforderungen von Patienten und die des gesamten Gesundheitssystems unterliegen einem steten Wandel. Deshalb setzen wir uns dafür ein, die wissenschaftliche Forschung in Richtung weiterer Innovationen auf dem Gebiet der seltenen hämatologischen Erkrankungen voran zu bringen. Indem wir Patienten eine bestmögliche Versorgung bereitstellen, erweitert sich auch unsere Pipeline. Diese reicht von personalisierten Behandlungsansätzen bis hin zur Gentherapie. Darüber hinaus bauen wir mit unseren Partnern ein weltweites Netzwerk auf, um neuartige Behandlungsmethoden denjenigen verfügbar zu machen, die diese dringend benötigen. Vor diesem Hintergrund ist es uns ein Anliegen Patientenverbände zu unterstützen, um den Zugang zu unseren Behandlungen zu verbessern. Weiterhin fördern wir evidenzbasierte Forschungsansätze und etablieren Schulungsprogramme für Patienten und Versorgende im Umgang und bei der Behandlung der Hämophilie im heimischen Umfeld.
Unser Engagement für die Hämophilie-GemeinschaftDas Engagement für die langjährigen Beziehungen zur Hämophilie-Gemeinschaft unterstreicht Shire auch weiterhin durch zentrale Initiativen:
- AHEAD - die AHEAD Studie ist eine beobachtende Real-World Studie
über einen Zeitraum von vier Jahren, die den Krankheitsverlauf
von 500 Hämophilie A Patienten dokumentiert. Mit ihrer Hilfe
sollen Informationen zum Behandlungseffekt hinsichtlich der
Gelenkgesundheit, Blutungsrate, pharmakokinetisch gesteuerter
Prophylaxe, gesundheitsbezogener Lebensqualität, Wirksamkeit und
Sicherheit gewonnen werden. An der Studie sind deutschlandweit
36 Hämophiliezentren beteiligt, darunter führende Zentren in
Berlin, Bonn, Heidelberg und München. In Deutschland nehmen etwa
400 Patienten aller Altersklassen mit schwerer und
mittelschwerer Hämophilie A teil.
- The Irish Personalised Approach to the Treatment of Haemophilia
(iPATH) Study - Behandlungsergebnisse aus mehr als 10 Jahren,
pharmakokinetische Daten und Whole-Genome-Sequenzierungen werden
in einer Datenbank erfasst. So soll iPATH Informationen liefern,
wie genetische und andere biologische Marker das Ansprechen der
Patienten auf eine prophylaktische Behandlung beeinflussen.(4,5)
- Fit for Life - das seinerzeit weltweit erste Beratungsprogramm
für den Schul- und Freizeitsport wurde vor mehr als 15 Jahren in
Deutschland initiiert und stellt seither den Sport bei
Hämophilie in den Mittelpunkt. In Zusammenarbeit mit dem Kölner
Institut für Prävention und Nachsorge (IPN) wurden im Rahmen der
Fit for Life Studie bis 2015 285 junge Hämophilie-Patienten
hinsichtlich ihrer physischen Gegebenheiten, Fitness,
Beweglichkeit, Kraft und Ausdauer untersucht.(6) Darüberhinaus
gibt es bis heute mehr als 1.500 Teilnehmer, die an den Fit for
Life Veranstaltungen vor Ort teilgenommen haben. Den Fokus der
bundesweit stattfindenden Veranstaltungen bilden ein
persönlicher Fitness-Check sowie die individuelle
computergestützte Beratung durch anwesende Experten aus dem
Bereich Pädiatrie und Sportmedizin.
- Fit for Life App - das erfolgreiche und beliebte
Beratungsprogramm geht inzwischen einen Schritt weiter: mit der
personalisierbaren Fit for Life App (erhältlich im Playstore und
bei iTunes) können junge Patienten ihre empfohlenen Aktivitäten
jederzeit einfach aufrufen, beispielsweise auch unmittelbar vor
dem Sportunterricht um die Bewertung direkt an die Sportlehrer
weiterzuleiten. Wichtige Angaben xwie z.B. der Gelenkstatus der
Patienten werden zudem regelmäßig durch berechtigte Behandler
aktualisiert, dadurch ist Fit for Life nicht nur anpassungsfähig
und flexibel, sondern auch stets individuell ist.
Über HämophilieHämophilie ist eine seltene Erkrankung, die durch den Mangel an Blutgerinnungsfaktoren eine wirksame Gerinnung bei Verletzungen verzögert.(7,8) Nach Schätzungen leben weltweit mehr als 180.000, in der Bundesrepublik 4.500 Menschen mit Hämophilie A oder B.(9) Hämophilie A, die häufigste der Blutgerinnungsstörungen, wird durch einen Mangel an Faktor VIII (FVIII), Hämophilie B durch einen Mangel an Faktor IX (FIX) hervorgerufen.(10,11) Der Schweregrad der Erkrankung wird durch die Restaktivität der Gerinnungsfaktoren im Blut bestimmt - je niedriger die Spiegel der Gerinnungsfaktoren, desto höher der Schweregrad.(12)
Mehr als die Hälfte der Hämophilie A Patienten leiden unter der schweren Form der Erkrankung.(12) Weltweit sind etwa 75% der Hämophilie-Patienten ohne angemessene Behandlung oder haben insgesamt keinen Zugang zur Behandlung.(13)
Shire in der Hämophilie
Für Patienten mit Blutgerinnungsstörungen arbeiten wir bei Shire bereits seit über 70 Jahren unermüdlich für eine Welt ohne Blutungen. Viele Hämophilie-Patienten können einen beschwerlichen Weg zu Diagnose und Behandlung haben. Daher gehen wir weltweit Partnerschaften ein, um Weiterbildung zu fördern, Aufklärung zu betreiben und schnellere Diagnosen zu ermöglichen. Zukünftig werden wir unsere Anstrengungen auch weiterhin ausdehnen und innovativ denken und forschen, um neue Technologien zu erkunden. Hoffnungsträger für Patienten mit Hämophilie A und B ist dabei die Gentherapie. Das Ziel der Gentherapie ist es, den Organismus von Menschen mit Hämophilie mit der Fähigkeit auszustatten, Faktor VIII und IX wieder selbst zu produzieren und so Blutungsepisoden abzuschwächen oder zu vermeiden.(14) Folglich könnte es möglich sein, den Blutungsphänotyp von Hämophilie Patienten von schwer hin zu mild oder in manchen Fällen sogar normal zu verändern.(15)
Für weitere Informationen zur Tradition von Shire in der Hämophilie und Behandlung von Blutgerinnungsstörungen besuchen Sie bitte www.shire.de.
Über ShireShire ist eines der weltweit führenden Unternehmen in der Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen. Wir streben danach, bahnbrechende Therapien für seltene Erkrankungen in verschiedenen medizinischen Fachgebieten zu entwickeln - dazu zählen Hämatologie, Immunologie, Erbkrankheiten, Neuroscience sowie die Innere Medizin und zunehmend auch Augenheilkunde und Onkologie. Unser Knowhow und unsere globale Organisation ermöglichen es uns, Patienten in mehr als 100 Ländern zu erreichen. Patienten und deren Angehörige, die dafür kämpfen, das Beste aus ihrem Leben machen zu können. Jeden Tag aufs Neue.
Für uns stehen die Patienten und ihre Bedürfnisse an erster Stelle. Wir arbeiten unermüdlich daran, das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen mit Hilfe von adäquaten medizinischen Therapien zu verbessern. Therapien, die einen wirklichen Unterschied für die Patienten und all jene bedeuten, die sie auf ihrem Weg unterstützen. Weitere Informationen finden Sie unter:
www.shire.de.
Quellen:
(1) Shire. List of Shire Products. Verfügbar unter: http://ots.de/DNR1Ah. Letzter Zugriff März 2018.
(2) Wortham S, et al. Microaggregate Removal, and Leukocyte Reduction. Pall Medical. 2003. Jul;17(3):216-22.
(3) Shire global newsroom. https://www.shire.com/en/newsroom/2017/december/abhvp5 Letzter Zugriff März 2018.
(4) Science Foundation Ireland. SFI Strategic Partnership Programme. Data on file. November 2013.
(5) Irish Haemophilia Society Ltd. iPath Research Project. Verfügbar unter: http://ots.de/5Z6mk3 Letzter Zugriff März 2018.
(6) Seuser et al., How fit are children and adolescents with haemophilia in germany? Results of a prospective study assessing the sport-specific motor performance by means of modern test procedures of sport science. Haemophilia (2015), 1-7.
(7) Orphanet. Rare disease registries in Europe. Orphanet Report Series: Rare Disease Collection, May 2017. Verfügbar unter: http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Registries.pdf Letzter Zugriff März 2018.
(8) World Federation of Hemophilia. What is hemophilia? Verfügbar unter: http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=646 Letzter Zugriff März 2018.
(9) World Federation of Hemophilia. Annual Global Survey 2016. October 2017. Verfügbar unter: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1690.pdf Letzter Zugriff März 2018.
(10) EMedicine Medscape. Hemophilia A, updated May 2, 2017. Verfügbar unter: http://emedicine.medscape.com/article/779322-overview Letzter Zugriff März 2018.
(11) Patient.info. Haemophilia B (Factor IX Deficiency). 3 July 2014. Verfügbar unter: https://patient.info/doctor/haemophilia-b-factor-ix-deficiency Letzter Zugriff März 2018.
(12) National Hemophilia Foundation. Hemophilia A. Verfügbar unter: http://ots.de/knoXcT Letzter Zugriff März 2018.
(13) National Hemophilia Foundation. Fast facts. 2017. Verfügbar unter: https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts Letzter Zugriff März 2018.
(14) National Institutes of Health: National Heart, Lung and Blood Institute. "Gene Therapy Helps Patients With Hemophilia B." National Heart, Lung and Blood Institute website. http://ots.de/jYsOVB Zuletzt zugegriffen am 05.04.2017.
(15) Amit et al., "Adenovirus-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer in Hemophilia B." N Engl J Med. 2011; Dec 22; 365(25): 2357-2365.
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