Sogenannte RNA-Therapien setzen am Bauplan der DNA an und bewirken so, dass krankheitsverursachende Proteine gar nicht erst entstehen.
Die erste RNA-Therapie wurde im vergangenen Jahr zugelassen, eine weitere Zulassung erfolgte im Sommer dieses Jahres. Derzeit forscht die pharmazeutische Industrie in klinischen Studien an rund hundert RNA-basierten Wirkstoffen gegen Alzheimer, Diabetes, Asthma, HIV, erhöhtes Cholesterin sowie verschiedenen Erbkrankheiten und Krebsarten. Die RNA (Ribonukleinsäure) setzt den "Proteinplan" um, der in jeder DNA im menschlichen Körper gespeichert ist. Das passiert zum einen als "Überbringer" der in der DNA gespeicherten Informationen zum Bau von Eiweißen. Andere RNA-Moleküle wiederum tragen die Bausteine für die Proteinsynthese heran.
Die Therapie auf RNA-Ebene setzt am ersten Schritt an: Sie löscht oder modifiziert diejenigen Gen-Informationen, die zur Entstehung von schadhaften Proteinen weiterverarbeitet werden und Krankheiten verursachen würden. Theoretisch lässt sich durch diesen Ansatz jedes beliebige Gen spezifisch regulieren, ohne dass in das Erbgut selbst eingegriffen wird.
Der Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie e. V. (BPI) vertritt das breite Spektrum der Pharmazeutischen Industrie auf nationaler und internationaler Ebene. Rund 260 Unternehmen haben sich im BPI zusammengeschlossen.
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